„Isis Pharmaceuticals“ stuburo raumenų atrofijos vaistų pažanga atliekant 2 fazės tyrimus

Šaltinis: http://www.flickr.com/photos/epsos/
Į pranešimas spaudai nuo „Isis Pharmaceuticals Inc.“ (NASDAQ: ISIS) penktadienį paskelbė 2 fazės tyrimą, kuriame įvertino bendrovės tiriamąjį stuburo raumenų atrofijos vaistą, žinomą kaip ISIS-SMN, kuris skirtas visų tipų SMA gydyti. Bendrovė penktadienį pranešė, kad vidurio etape atlikus tyrimą, pirmam vaikui buvo paskirta 12 miligramų ISIS-SMN dozė baigus dozavimą trijose pradinėse 3 miligramų, 6 miligramų ir 9 miligramų grupėse.
Tyrimas siūlomas vaikams, turintiems stuburo raumenų atrofiją (SMA), kurie baigė dozavimą ankstesniuose Isis tyrimuose. „Isis“ taip pat vykdo panašų kūdikių, sergančių sunkesniu SMA tipu, tyrimą, kuris buvo pratęstas. Pirmasis tyrime dalyvavęs kūdikis gavo ketvirtąją dozę daugybinių dozių, dozės didinimo 2 fazės tyrime, gavęs pirmąsias tris pradines dozes, penktadienį sakė Isis.
michael strahan grynoji vertė ir atlyginimas
SMA yra genetinė liga, puolanti žmogaus stuburo nervines ląsteles, kurios yra atsakingos už bendravimą su savanoriais raumenimis, tokiais kaip rankų ir kojų raumenys. Kai stuburo nervinės ląstelės sunaikinamos, raumenys susilpnėja, galiausiai paveikdami žmogaus gebėjimą vaikščioti, kalbėti, kvėpuoti ir ryti. Šiuo metu nėra galimybės išgydyti ligą, o ligos sunkumas skiriasi kiekvienam asmeniui; kai kuriems žmonėms, kuriems diagnozuota SMA, bus įprasta gyvenimo trukmė sergant šia liga, o kitiems - mirtina.
SMA paveikia nuo 30 000 iki 35 000 žmonių JAV, Europoje ir Japonijoje. Kūdikių, sergančių sunkia SMA rūšimi, vadinama 1 tipo SMA, gyvenimo trukmė yra tik dveji metai, o II tipo SMA, kuris yra šiek tiek lengvesnis, vaikų gyvenimo trukmė gerokai sutrumpėja ir jie niekada negali stovėti savarankiškai.
„Isis“ gaus du svarbius mokėjimus už du tyrimus, iš viso už 7,3 mln. USD, tęsti ir tobulinti. Tyrimai atliekami bendradarbiaujant su „Biogen Idec“ , farmacijos kompanija, įsikūrusi Masačusetse.
„Šiais metais mes tikimės padaryti didelę pažangą šioje ir kitose programose, su kuriomis dirbame su„ Biogen Idec “komanda“, - sakė „Isis“ vyriausiasis pareigūnas B. Lynnas Parshallas. „Vykdomi daugiadoziai 1 tipo kūdikių ir II bei III tipo SMA sergančių vaikų tyrimai tęsiasi. Mes tikimės, kad šį ketvirtį pasidalinsime aukščiausio lygio šių tyrimų duomenimis ir išsamesniais rezultatais Amerikos akademijoje. Neurologijos susitikimas balandžio mėnesį “, - rašoma Isis pranešime spaudai.
Isis vaistas, ISIS-SMN, skirtas pakeisti glaudžiai susijusio geno jungimąsi, siekiant padidinti SMN baltymų gamybą; Maisto ir vaistų administracija suteikė „Isis“ retųjų vaistų statusą ir greitai priėmė vaistą SMA sergantiems pacientams gydyti.
Daugiau iš „Wall St. Cheat Sheet“:
- „Mallinckrodt“ rinkosi pirkti „Cadence Pharmaceuticals“ už 1,3 mlrd
- „Arena Pharmaceuticals“ saugo „Belviq“ sandorį su „CVS Caremark“
- Investuotojas ieško lentų vietų „Ariad Pharmaceuticals“